Winnaar 2021

Titel Project: Base Editor techniek

Startdatum: 1 september 2021
Onderzoeker: Memnia Vasiliou (Erasmus MC te Rotterdam)
Grant: €5.000

Memnia Vasiliou winnaar Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Prijs

Doel

Door het winnen van de Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Beurs is het voor Memnia Vasiliou mogelijk om  een extra onderzoeksstage in het laboratorium van Dr. Marieke von Lindern en Dr. Emile van den Akker (Sanquin Research, Amsterdam) te volgen om de techniek te leren hoe grote hoeveelheden Base Editor eiwit gemaakt kunnen worden en na een extra zuiveringsstap verpakt kunnen worden in nano-deeltjes.

Foto credits: Ramona Falkenreck

Onderzoeksmethode

Memnia begon haar onderzoek naar sikkelcelziekte in Cyprus en werkt sinds januari 2021 in het laboratorium van Prof. Sjaak Philipsen in het Erasmus MC te Rotterdam. Ze is naar Nederland gekomen omdat ze de “fout” in het genetisch materiaal (DNA) die sikkelcelziekte veroorzaakt wil gaan repareren in bloedvormende stamcellen van patiënten. Dit is mogelijk geworden doordat er recent een nieuwe techniek is ontwikkeld: de ‘Base Editor’ techniek. Deze techniek wordt al toegepast om fouten te repareren in bloedstamcellen die buiten het lichaam opgekweekt zijn. Om de techniek te gebruiken bij patiënten wil Memnia de Base Editor gaan verpakken in kleine bolletjes (nano-deeltjes) die door speciale aanpassingen de bloedvormende stamcellen herkennen.
Zo kunnen de nano-deeltjes in het lichaam hun weg vinden naar de bloedvormende stamcellen in het beenmerg. Daar leveren ze de Base Editor af zodat de sikkelcel fout in het DNA gerepareerd kan worden.
De gerepareerde bloedvormende stamcellen gaan dan rode bloedcellen maken die geen sikkelcel hemoglobine meer bevatten.

Memnia is bijzonder verheugd dat ze nu met ondersteuning van de Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Beurs de eerste stappen in de genezing van sikkelcelziekte kan gaan zetten.

Tijdslijn

Start onderzoek 1 september 2021.

Word vriend van het Sikkelcelfonds!

Ontvang onze nieuwsbrief met de laatste updates

De nieuwsbrief wordt 1 a 2 keer per jaar verstuurd.