International Learning Collaborative Assessment of Late Health Effects after Nonmyeloablative Haploidentical Bone Marrow Transplant for Adults with Sickle Cell Disease:An Observational Cohort Study (INTALESCE)
Startdatum: 01-03-2025
Onderzoeker: dr. Elisabeth (Lisa) Dovern (Amsterdam UMC)
Grant 2025: €225.000,-
Deze studie heeft als doel om de lange termijn effecten van stamceltransplantatie op sikkelcel-gerelateerde orgaanschade en de kwaliteit van leven te onderzoeken. De focus ligt op transplantaties met half-identieke familiedonoren, een veelbelovende behandelmethode die in eerdere onderzoeken uitstekende resultaten liet zien. Door deze effecten verder te bestuderen in een grotere en meer diverse patiëntenpopulatie, hopen we beter inzicht te krijgen in de effectiviteit en risico’s van deze behandeling. Uiteindelijk willen we patiënten en zorgverleners helpen om beter geïnformeerde beslissingen te nemen over deze levensveranderende behandeling.
In deze internationale studie met meerdere deelnemende centra, zullen wij onderzoeken wat de gevolgen zijn van genezing door stamceltransplantatie op sikkelcel-gerelateerde orgaancomplicaties in volwassen patiënten met sikkelcelziekte. Schade aan hart, longen en nieren komt vaak voor bij patiënten met sikkelcelziekte en is geassocieerd met een slechtere prognose. Het is tot nu toe grotendeels onbekend of stamceltransplantatie deze orgaanschade stabiliseert, vermindert of juist verslechtert en wat de invloed is op de levenskwaliteit van patiënten met sikkelcelziekte.
De beste donor van gezonde stamcellen zou een volledig gematchte broer of zus zijn. Echter, omdat slechts ongeveer 15% van de sikkelcelpatiënten een gezonde matchende donor hebben, was het essentieel om alternatieve donor bronnen te vinden om daarmee meer patiënten te kunnen genezen.
In een recent onderzoek van ons internationaal samenwerkingsverband (VGC2), ontdekten we dat stamceltransplantatie van een half-identieke familie donor met een relatief milde voorbehandeling (conditionering) uitstekende resultaten opleverede. Na twee jaar leefde 94,7% van de volwassen patiënten zonder grote complicaties, en bij geen enkele patiënt werd de transplantatie afgestoten.
Gezien deze veelbelovende resultaten is het belangrijk om te evalueren wat het effect van transplantatie is op sikkelcelgerelateerde orgaan complicaties. Wij zullen de lange termijn effecten van de hierboven beschreven transplantatie op het hart, de longen, de nieren, de vruchtbaarheid en andere complicaties van sikkelcelziekte, zoals botbeschadiging, onderzoeken. Daarnaast willen we weten of we de eerdere goede resultaten van deze transplantatie kunnen bevestigen in een grotere groep getransplanteerde volwassen patiënten. Tot slot willen we begrijpen hoe deze behandeling de kwaliteit van leven van patiënten beïnvloedt.
Patiënten van 18 jaar of ouder die de hierboven beschreven transplantatie ondergaan, zullen in minstens zes deelnemende centra op drie continenten aan deze studie meedoen.
Wij verwachten dat ons onderzoek toekomstige patiënten zal helpen om beter geïnformeerde beslissingen te kunnen nemen ten aanzien van het ondergaan van genezende behandelingen.
Lees hier het nieuwsbericht over Lisa Dovern en haar onderzoek INTALESCE.
Ontvang onze nieuwsbrief met de laatste updates
De nieuwsbrief wordt 1 a 2 keer per jaar verstuurd.
Het Sikkelcelfonds
Contact
Het Sikkelcelfonds
NL18RABO 0372 0935 74
KVK: 69127271