Op Wereld Sikkelcel Dag, zaterdag 19 juni 2021, ontving Memnia Vasiliou de eerste Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Prijs van het Sikkelcelfonds.
Deze prijs, vernoemd naar de in 2018 aan de gevolgen van sikkelcelziekte overleden oprichtster van OSCAR Nederland, wordt gegeven aan een jonge wetenschapper die onderzoek doet naar sikkelcelziekte.
Onderzoek
Memnia begon haar onderzoek naar sikkelcelziekte in Cyprus en werkt sinds januari 2021 in het laboratorium van Prof. Sjaak Philipsen in het Erasmus MC te Rotterdam. Ze is naar Nederland gekomen omdat ze de fout in het genetisch materiaal (DNA) die sikkelcelziekte veroorzaakt wil gaan repareren in bloedvormende stamcellen van patiënten. Dit is mogelijk geworden doordat er recent een nieuwe techniek is ontwikkeld: de ‘Base Editor’ techniek. Deze techniek wordt al toegepast om fouten te repareren in bloedstamcellen die buiten het lichaam opgekweekt zijn. Om de techniek te gebruiken bij patiënten wil Memnia de Base Editor gaan verpakken in kleine bolletjes (nano-deeltjes) die door speciale aanpassingen de bloedvormende stamcellen herkennen. Zo kunnen de nano-deeltjes in het lichaam hun weg vinden naar de bloedvormende stamcellen in het beenmerg. Daar leveren ze de Base Editor af zodat de sikkelcel fout in het DNA gerepareerd kan worden. De gerepareerde bloedvormende stamcellen gaan dan rode bloedcellen maken die geen sikkelcel hemoglobine meer bevatten.
Nano-deeltjes
Met de Soroya Beacher prijs zal Memnia naar het laboratorium van Dr. Marieke von Lindern en Dr. Emile van den Akker (Sanquin Research, Amsterdam) gaan om te leren hoe ze grote hoeveelheden Base Editor eiwit kan maken en na zuivering in de nano-deeltjes kan verpakken. Ze zal testen of de nano-deeltjes de Base Editor efficiënt afleveren in gekweekte bloedvormende stamcellen. Daarna zal ze onderzoeken of dit leidt tot reparatie van de sikkelcel fout in het DNA. Als dit allemaal lukt zullen de nano-deeltjes verder ontwikkeld worden voor toepassing op grotere schaal, eerst in gekweekte bloedvormende stamcellen en daarna in diermodellen. Als aan alle veiligheidsvoorwaarden is voldaan kunnen de nano-deeltjes getest worden voor reparatie van de sikkelcel fout in patiënten met sikkelcelziekte. Memnia is bijzonder blij dat ze nu met ondersteuning van de Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Prijs de eerste stappen in de ontwikkeling van deze nano-deeltjes kan gaan zetten. De eerste stappen op weg naar genezing van sikkelcelziekte met een hele nieuwe aanpak!
Auteur: Prof. Sjaak Philipsen in het Erasmus MC te Rotterdam
Bron: OSCAR Nederland
Foto credits: Ramona Falkenreck