SOROYA BEACHER JONGE ONDERZOEKER BEURS 2021

Memnia begon haar onderzoek naar sikkelcelziekte in Cyprus en werkt sinds januari 2021 in het laboratorium van Prof. Sjaak Philipsen in het Erasmus MC te Rotterdam. Ze is naar Nederland gekomen omdat ze de “fout” in het genetisch materiaal (DNA) die sikkelcelziekte veroorzaakt wil gaan repareren in bloedvormende stamcellen van patiënten. Dit is mogelijk geworden doordat er recent een nieuwe techniek is ontwikkeld: de ‘Base Editor’ techniek. Deze techniek wordt al toegepast om fouten te repareren in bloedstamcellen die buiten het lichaam opgekweekt zijn. Om de techniek te gebruiken bij patiënten wil Memnia de Base Editor gaan verpakken in kleine bolletjes (nano-deeltjes) die door speciale aanpassingen de bloedvormende stamcellen herkennen.
Zo kunnen de nano-deeltjes in het lichaam hun weg vinden naar de bloedvormende stamcellen in het beenmerg. Daar leveren ze de Base Editor af zodat de sikkelcel fout in het DNA gerepareerd kan worden.
De gerepareerde bloedvormende stamcellen gaan dan rode bloedcellen maken die geen sikkelcel hemoglobine meer bevatten.

Memnia is bijzonder verheugd dat ze nu met ondersteuning van de Soroya Beacher Jonge Onderzoeker Beurs de eerste stappen in de genezing van sikkelcelziekte kan gaan zetten.