Dag: 8 januari 2025

Het Sikkelcelfonds heeft een subsidie  van 225.000 toegekend aan een nieuw, veelbelovend internationaal onderzoek dat zich richt op de langetermijneffecten van stamceltransplantatie bij volwassenen met sikkelcelziekte. Het onderzoek heet INTALESCE (International Learning Collaborative Assessment of Late Health Effects after Nonmyeloablative Haploidentical Bone Marrow Transplant for Adults with Sickle Cell Disease) en wordt geleid door dr. Elisabeth (Lisa) Dovern, hematoloog aan het Amsterdam UMC.

Het doel van INTALESCE
Binnen dit onderzoek wordt onderzocht wat de invloed is van stamceltransplantatie op orgaanschade bij mensen met sikkelcelziekte, zoals aan het hart, de longen en de nieren. Orgaanschade komt veel voor bij sikkelcelziekte en leidt vaak tot een slechtere prognose. De onderzoekers willen vaststellen of stamceltransplantatie deze schade kan stabiliseren, verminderen of wellicht verergeren. Ook wordt onderzocht wat de behandeling betekent voor vruchtbaarheid, botgezondheid en de kwaliteit van leven van patiënten.

Nieuwe hoop dankzij alternatieve donoren
Omdat slechts een klein deel van de mensen met sikkelcelziekte een volledig gematchte donor heeft, onderzoekt deze studie de effecten van stamceltransplantatie van een half-identieke familiedonor, gecombineerd met een milde voorbehandeling. Eerdere resultaten van dit transplantatiemodel laten zien dat het een veilig en effectief alternatief biedt voor een grotere groep patiënten. Dit onderzoek zal bevestigen of deze aanpak ook op langere termijn positieve resultaten oplevert.

Internationale samenwerking
De INTALESCE-studie wordt uitgevoerd in ten minste zes centra op drie continenten. Door internationale samenwerking wil het team betere behandelopties creëren voor sikkelcelpatiënten wereldwijd.

Met deze subsidie onderstreept het Sikkelcelfonds de inzet voor baanbrekend onderzoek naar betere behandelingen en een hoopvollere toekomst voor mensen met sikkelcelziekte.