Onlangs heeft in de Engelse media een belangrijk bericht gestaan dat crizanlizumab toegevoegd is aan de landelijke Engelse richtlijn voor de behandeling van patiënten ( > 16 jaar) met sikkelcelziekte.
Wat is crizanlizumab ?
Crizanlizumab is een monoclonale antistof die specifiek bindt aan P- selectine. Hierdoor plakken sikkelcellen minder aan de vaatwand, waardoor er minder afsluiting ontstaat van bloedvaten. In 2019 is het middel door de FDA goedgekeurd en nu recent opgenomen in de Engelse landelijke richtlijn voor de preventie van pijnlijke crise bij sikkelcel patiënten.
Het onderzoek is gedaan in een kleine groep patiënten. De helft van de patiënten kreeg dit middel (1x per maand via een infuus ingespoten), de andere helft een placebo. Na een jaar bleek dat de patiënten die placebo kregen gemiddeld 3x per jaar een pijnlijke crise hadden (deels ook thuis behandeld met pijnstilling)
en in de crizanlizumab -groep gemiddeld 1,5 x per jaar. Dus een forse afname van het aantal crisen per jaar.
Er zijn ook nadelen: de prijs zal waarschijnlijk zeer hoog zijn en het moet altijd via een arts toegediend worden. Daarnaast heeft het ook een aantal bijwerkingen: rugpijn ,misselijkheid, koorts en gewrichtsklachten.
Hydrea
Er is een alternatief: Hydrea. Dit middel kan als tablet dagelijks ingenomen worden en zorgt ook voor een daling van het aantal pijnlijke crises. Hydrea wordt reeds 20 jaar aan sikkelcel patiënten voorgeschreven en het werkt goed bij de meeste patiënten. Ook dit middel heeft bijwerkingen (beenmergremming, haaruitval). Dagelijkse inname is belastend en sommige patiënten stoppen na enige tijd met inname.
De EMA (European Medicines Agency) wacht nog op resultaten van aanvullende studies voordat het definitief goedgekeurd wordt en daarna komt er een onderhandelingsfase met de farmaceut en de verzekeraars over de prijs van het geneesmiddel….
Maar: in ieder geval weer een mooi lichtpuntje!
Afbeelding: GettyImages