Categorie: Interview onderzoeker

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers: PhD-student Rajani Brandsen over de RAVOS-studie

Posted on by admin

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers: PhD-student Rajani Brandsen over de RAVOS-studie

Introductie:
Het Sikkelcelfonds faciliteert en ondersteunt onderzoek naar betere behandelingen en genezing van sikkelcelziekte.
Een van de lopende projecten is de RAVOS-studie in het Amsterdam UMC. Deze studie onderzoekt de oorzaken van netvliesschade bij sikkelcelpatiënten. PhD-student Rajani Brandsen vertelt over dit onderzoek, hoe de subsidie van het Sikkelcelfonds hieraan heeft bijgedragen en wat de ideale uitkomst zou zijn.

RAVOS, dat klinkt als een afkorting. Waar staat het voor?

RAVOS is inderdaad een afkorting. Het staat voor ‘The Role of Red Cell Characteristics, Angiogenesis, Viscosity, and Oxygenation in the Pathophysiology of Sickle-Cell-Related Retinopathy’. Dat is een flinke mond vol. Als we het naar het Nederlands vertalen betekent het ‘de rol van de eigenschappen van rode bloedcellen, de vorming van nieuwe bloedvaten (angiogenese), de stroperigheid van het bloed (viscositeit) en de zuurstofvoorziening (oxygenatie) bij het ontstaan van netvliesschade door sikkelcelziekte’. Dat klinkt nog steeds erg ingewikkeld. Simpeler gezegd onderzoekt de studie hoe deze factoren bijdragen aan schade aan het netvlies bij patiënten met sikkelcelziekte.”

Is netvliesschade een veelvoorkomende complicatie bij sikkelcelziekte? 

Ja, netvliesschade komt regelmatig voor bij mensen met sikkelcelziekte. Daarom worden hun ogen, naast de vele andere onderzoeken en ziekenhuisbezoeken, regelmatig gescreend. Voor veel patiënten is dit een extra belasting. Wat nog niet goed wordt begrepen, is waarom sommige van hen deze schade ontwikkelen en anderen niet. Dit onderzoek heeft als doel om te achterhalen waarom dit verschil optreedt, zodat patiënten met een lager risico in de toekomst mogelijk minder vaak hun ogen hoeven te laten onderzoeken 

Hoe onderzoeken jullie dit?

Bij  de volwassen sikkelcelpatiënten die aan het onderzoek meedoen, wordt een uitgebreid oogonderzoek uitgevoerd om de mate van netvliesschade vast te stellen. Daarnaast wordt bloed afgenomen om verschillende testen uit te voeren, zoals het meten van de vervormbaarheid en de neiging tot sikkelen van de rode bloedcellen, het analyseren van stoffen die de vorming van bloedvaatjes in het oog beïnvloeden en het bepalen van de stroperigheid van het bloed. Door deze resultaten te vergelijken tussen patiënten met en zonder netvliesschade ontstaat een beter inzicht in de oorzaken van deze aandoening.

Hoeveel patiënten doen er mee aan het onderzoek?

Er zijn in totaal 68 patiënten opgenomen in het onderzoek, allemaal afkomstig uit het Amsterdam UMC. De patiënten worden hier al lange tijd gevolgd, wat veel waardevolle data oplevert voor het onderzoek.

Welke rol heeft de subsidie van het Sikkelcelfonds gespeeld in dit onderzoek?

De subsidie van het Sikkelcelfonds heeft dit onderzoek enorm ondersteund. Het opzetten van zo’n studie vergt veel tijd, middelen en gespecialiseerde apparatuur. Dankzij de subsidie konden essentiële onderdelen van het onderzoek worden gefinancierd, zoals de aanschaf van speciale bloedbuisjes die nodig zijn om de stoffen goed te bewaren. Ook de metingen, zoals het testen van de viscositeit en de vervormbaarheid van rode bloedcellen, zijn mogelijk gemaakt door deze subsidie. Zonder de steun van het Sikkelcelfonds zou dit onderzoek niet mogelijk zijn geweest.

Met wie wordt er samengewerkt binnen dit project?

Om dit onderzoek succesvol te kunnen doen is de kennis van verschillende experts en partijen nodig. Binnen het Amsterdam UMC werken meerdere specialisten zoals hematologen,  oogartsen en onderzoekers van nieuwvorming van bloedvaten in het oog samen aan dit project. . Ook werken we samen met  het laboratorium van Sanquin, waar het geavanceerde Oxygen Scan-apparaat wordt gebruikt. Dat meet de vervormbaarheid van rode bloedcellen waarmee kan worden afgeleid hoe snel een rode bloedcel de sikkelvorm aanneemt.

Wanneer worden de resultaten verwacht?

We zijn al ver gevorderd. In juni 2023 is gestart met de inclusie van patiënten, en inmiddels zijn alle 68 patienten opgenomen in het onderzoek.  afgerond. De analysefase is momenteel in volle gang en de verwachting is dat eind 2024 de eerste resultaten kunnen worden gepubliceerd.”

Wat is de ideale uitkomst van dit onderzoek?

Het droomscenario is het identificeren van biomarkers, stoffen of kenmerken in het bloed die aanwijzingen geven over het risico op netvliesschade. Hierdoor zouden artsen beter kunnen voorspellen welke patiënten een hoog of laag risico lopen. Patiënten met een hoog risico zouden dan vaker gecontroleerd kunnen worden en patiënten met een laag risico mogelijk minder vaak. Dit zou de belasting voor deze patiënten verlichten, die vaak al veel ziekenhuisbezoeken hebben, en tegelijk de druk op de zorg verminderen. Het zou een aanzienlijke stap zijn in het verbeteren van de behandeling van sikkelcelpatiënten.

Meer informatie over de Ravos-Studie lees je op onze lopende onderzoekspagina.

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers: Hematoloog en PhD-onderzoeker Lisa Dovern over de PROTECT-studie

Posted on by admin

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers: Hematoloog en PhD-onderzoeker Lisa Dovern over de PROTECT-studie

Introductie:
Het Sikkelcelfonds faciliteert onderzoek naar betere behandelingen of genezing van sikkelcelziekte.
Eén van deze projecten is de PROTECT-studie, geleid door Lisa Dovern, hematoloog en PhD-onderzoeker aan het Amsterdam UMC, in samenwerking met hematoloog Erfan Nur. PROTECT staat voor Preservation of Pre-Transplant Adaptive Immunity after Matched Sibling Donor Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adult Sickle Cell Disease Patients. Deze studie richt zich op de afweer van patiënten met sikkelcelziekte voor en na transplantatie.

Wat houdt het onderzoek precies in?

De PROTECT-studie onderzoekt hoe het afweersysteem van sikkelcelpatiënten verandert voor en na stamceltransplantatie. We willen begrijpen in hoeverre het eigen afweersysteem van de patiënt behouden blijft en hoeveel er van de afweer van de donor wordt overgenomen. Na de transplantatie worden patiënten opnieuw gevaccineerd met dezelfde vaccins die zij als kind hebben gekregen, maar het is onduidelijk of dit voor alle patiënten nodig is. Daarom krijgen patiënten of donoren voor de transplantatie een vaccinatie tegen hepatitis B.
Dat is een veilig vaccin dat niet standaard bij iedereen is toegediend. Er is specifiek voor dit vaccin gekozen zodat kan  worden onderzocht hoe afweer wordt overgedragen van de donor op de patiënt. Het gaat dus niet om het vaccin zelf, maar om de overdracht van de afweer. De aanwezigheid van antistoffen tegen het virus na de transplantatie wordt gevolgd om te bepalen of deze van de patiënt zelf of van de donor afkomstig zijn. Daarnaast worden ook antistoffen tegen andere virussen, zoals mazelen en herpes, bestudeerd om een volledig beeld van de afweer na transplantatie te verkrijgen.

Hoe zit dat dan precies? Wordt met stamceltransplantatie ook het afweersysteem getransplanteerd?

Bloedvormende stamcellen zijn eigenlijk een soort bloedfabriek. Die ‘fabriek’ is verantwoordelijk voor de productie van drie soorten bloedcellen: rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes. Witte bloedcellen spelen een rol in het afweersysteem. Bij sikkelcelziekte is er een probleem met de rode bloedcellen. De nieuwe stamcellen van de donor produceren gezonde rode bloedcellen, maar ook witte bloedcellen. Hierdoor vervangt de transplantatie niet alleen de zieke rode bloedcellen, maar ook het afweersysteem van de patiënt, wat belangrijk is voor herstel en gezondheid.

Hoeveel mensen doen er mee aan het onderzoek?

Het onderzoek richt zich op verschillende groepen: patiënten met een volledig gematchte donor en patiënten met een half gematchte donor. Volledig gematchte donoren krijgen een milde voorbehandeling zonder chemotherapie, maar met een lage dosis bestraling en afweeronderdrukkende medicatie. Hierdoor denken wij dat een deel van de eigen afweer van de patiënt blijft behouden. Dit heet ‘mixed chimerisme’. Half gematchte donoren krijgen een zwaardere voorbehandeling, inclusief chemotherapie, om de transplantatie succesvol te maken. Daarnaast hebben we een controlegroep van sikkelcelpatiënten die niet worden getransplanteerd maar wel worden gevaccineerd tegen het hepatitis B-virus. Deze groep dient als vergelijking  Tot nu toe zijn er 21 van de in totaal 24  patiënten en donoren in dit onderzoek opgenomen. Het onderzoek is dus bijna afgerond.  

Waarom krijgen mensen die een stamceltransplantatie ondergaan chemotherapie?

Voor elke stamceltransplantatie moet een voorbehandeling worden gegeven om te voorkomen dat het lichaam van de patiënt de donorstamcellen afstoot. Deze voorbehandeling, die kan bestaan uit chemotherapie, bestraling, afweeronderdrukkende medicatie of een combinatie daarvan, verzwakt het afweersysteem van de patiënt.
Hierdoor ontstaat er ruimte in het beenmerg om de stamcellen van de donor te kunnen ontvangen en kan de transplantatie succesvol worden uitgevoerd. De mate van verzwakking van het afweersysteem hangt af van patiëntgerelateerde factoren en de donorkeuze. Voor patiënten met sikkelcelziekte met een volledig gematchte donor is de voorbehandeling minder zwaar dan voor patiënten met een half gematchte donor, die een intensievere chemotherapie ondergaan.

Welk deel van het onderzoek heeft de subsidie van het Sikkelcelfonds mogelijk gemaakt?

Met de subsidie van het Sikkelcelfonds konden essentiële onderdelen van het onderzoek worden gefinancierd Bijvoorbeeld het vaccineren van patiënten, het uitvoeren van laboratoriumtests om antistoffen tegen het hepatitis B-virus te detecteren, en het bewaren van bloedmonsters voor verdere analyse. Dankzij deze financiële middelen kon de afweer van sikkelcelpatiënten voor en na transplantatie nauwkeurig worden onderzocht.

Wanneer willen jullie het onderzoek afgerond hebben?

De verwachting is dat in 2025 alle resultaten zijn geanalyseerd en kunnen worden gepubliceerd.  

Wat is je droomuitkomst?

Het droomscenario voor de PROTECT-studie is dat kan worden aangetoond dat de afweer van patiënten met een volledig gematchte donor grotendeels behouden blijft na transplantatie. Als dit het geval is, kunnen mogelijk sommige herhalingen van vaccinaties die we allemaal als kind krijgen, bespaard blijven. Dat zou een flinke verbetering betekenen voor de patiëntenzorg. Daarnaast hopen we meer inzicht te krijgen in hoe de afweer van patiënten verandert na transplantatie, zodat er betere en meer gepersonaliseerde behandelingsstrategieën kunnen worden ontwikkeld.
Dit zou niet alleen waardevolle informatie kunnen opleveren voor de behandeling van sikkelcelziekte, maar ook voor andere ziekten waarbij stamceltransplantatie wordt toegepast.

Meer informatie over de PROTECT-studie is te lezen op onze lopende onderzoeken pagina

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Posted on by admin

Ontmoet de onderzoekers

Het Sikkelcelfonds faciliteert onderzoek naar een betere behandeling of genezing van sikkelcelziekte.
Eén van de projecten die worden ondersteund is het BRICK (Brain structure and neurocognitive development in sickle cell disease)- onderzoek in het Erasmus MC. Hierbij worden de hersenen van kinderen en jongvolwassenen met sikkelcelziekte bestudeerd om in de toekomst mogelijk tijdig in te grijpen bij eventuele afwijkingen.
In dit interview vertelt PhD student Aida Kidane Gebremeskel er meer over.

Hoe zou je het BRICK onderzoek kort omschrijven?

Binnen deze observationele studie wordt onderzoek gedaan naar de ontwikkeling van de hersenen van kinderen en jongvolwassenen met sikkelcelziekte over een bepaalde tijd. Hersenen zijn van vitaal belang in al ons denken en doen en die moeten we goed beschermen. Het is dus belangrijk om te onderzoeken of er bij patiënten veranderingen ontstaan door hun ziekte en wat voor  invloed dat heeft op het functioneren van hun hersenen. Het is daarbij bovendien belangrijk om de progressie in tijd te onderzoeken.

Waarom kijken jullie naar de hersenen?

Sikkelcellen kunnen de bloedvaten verstoppen, wat leidt tot hevige pijnaanvallen en ernstige problemen met organen. Hersenen zijn een van de organen die schade kunnen ondervinden  Een beroerte met verlamming tot gevolg is bijvoorbeeld een bekende, ernstige complicatie bij sikkelcelziekte. Afgelopen jaren hebben verschillende studies aangetoond dat ook kleine bloedvaatjes in de hersenen kunnen worden aangetast. Dat kan leiden tot gevolgen die, anders dan een beroerte, niet altijd direct worden opgemerkt. Hierbij kun je denken aan concentratieproblemen of een leerachterstand.

Zijn er niet al eerder dit soort onderzoeken gedaan?

Niet op deze schaal in deze doelgroep. In de BRICK studie worden de hersenen van gezonde kinderen met die van kinderen en jongvolwassenen met sikkelcelziekte vergeleken.

Hoe gaan jullie daarvoor te werk?

Bij jongeren met en zonder sikkelcelziekte in de leeftijd van 6-24 jaar wordt een MRI scan van de hersenen gemaakt. Met behulp van geavanceerde analytische programmatuur kan subtiele schade en groeivertraging van hersenweefsel opgespoord worden. Na de eerste MRI-scan wordt in een periode van 6 jaar iedere twee jaar de scan herhaald. Daarnaast wordt neuropsychologische onderzoek gedaan en wordt bloed afgenomen. De bevindingen worden vergeleken met de MRI-beelden en de cognitieve ontwikkeling van ongeveer 8.000 gezonde kinderen en jong volwassenen

Hoe komen jullie aan de informatie van die gezonde groep deelnemers?

Deze groep jongeren doet mee aan de Generation R studie; een grote populatiestudie van het Erasmus UMC.
Zij worden al een tijd gevolgd en daardoor zijn MRI uitkomsten en resultaten van neuropsychologisch onderzoek bij
deze groep bekend. Het is heel fijn dat we kunnen voortbouwen op de kennis die in het Erasmus UMC aanwezig is.

Hoeveel kinderen en jongvolwassenen met sikkelcelziekte doen er mee?

In mei van dit jaar (2024) hadden 60 patiënten uit het Erasmus MC toestemming gegeven om mee te doen aan deze studie. Dit jaar worden daar nog enkele tientallen patiënten uit het Amsterdam UMC aan toegevoegd.

Wie zijn er allemaal betrokken bij het onderzoek?

Een onderzoek als dit is altijd teamwork. De hoofdonderzoekers zijn Marjon Cnossen, kinderarts-hematoloog in het Erasmus UMC en Karin Fijnvandraat, kinderarts-hematoloog in het Amsterdam UMC. Noa IJdo, PhD student, coördineert het BRICK onderzoek in het Amsterdam UMC. Verder bestaat het team uit verschillende specialisten in neuropsychologie en neurowetenschappen die de resultaten van het neuropsychologische onderzoek interpreteren en een radioloog.

Wat is de droomuitkomst van deze studie voor jou?

We hopen dat we met alle data een voorspellingsmodel kunnen maken waardoor het voor zorgverleners mogelijk wordt om te weten welke patiënten een verhoogd risico op hersenschade hebben , waardoor de behandeling daarop aangepast kan worden. Dat kan helpen om mensen met sikkelcelziekte de grootste kans op een zo normaal mogelijk leven te geven.

Meer informatie over het Brick onderzoek vind je op onze lopende onderzoekspagina

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Posted on by admin

Fly me to the Moon. Interview met PhD-student Mariana Nery over virtual reality om angst en pijn bij kinderen met sikkelcelziekte te laten afnemen

Het Sikkelcelfonds faciliteert onderzoek naar de behandeling of genezing van Sikkelcelziekte. Tot nu toe hebben we 12 verschillende wetenschappelijke onderzoeken gesteund. Een van deze onderzoeken heeft de tot de verbeelding sprekende naam Fly me to the Moon.
Kinderen met sikkelcelziekte moeten soms meerdere keren per jaar worden opgenomen vanwege een pijnlijke crise.
Er zijn vaak hoge doseringen pijnmedicatie nodig om de pijn draaglijk te maken. Deze pijnlijke crises hebben een grote invloed op het dagelijks leven en kunnen ook op lange termijn aanhoudende pijn, angst en psychologische problemen geven. PhD-student Mariana Nery wil samen met kinderhematologen, psychologen en behandelaren van het Amsterdam UMC onderzoeken of virtual reality (VR) de pijn en angst tijdens deze ziekenhuisopnamen kan verminderen.

Wat een bijzondere naam, Fly me to the Moon. Waarom hebben jullie die gekozen?

 

De naam Fly me to the Moon komt van de titel van het bekende nummer van Frank Sinatra. De eerste zinnen van het nummer gaan als volgt:

Fly me to the moon
Let me play among the stars
Let me see what spring is like
On a-Jupiter and Mars

Wat fijn zou het zijn als je kinderen die ziek zijn en pijn hebben door middel van VR in gedachten naar de maan kunt laten vliegen, zodat ze alle ellende van dat moment even kunnen vergeten. Dat is dan ook het doel van dit project.

Wat houdt het onderzoek precies in?

Door sikkelcelziekte kunnen kinderen al vanaf jonge leeftijd ernstige pijnaanvallen krijgen, die aanvallen noemen we ook wel pijnlijke crises. Vaak is een ziekenhuisopname dan noodzakelijk om de pijn te bestrijden met zware pijnstillende medicijnen zoals morfine. De pijn heeft een grote impact op zowel het fysieke als het mentale welzijn. Wij willen onderzoeken of het gebruik van VR voor genoeg afleiding kan zorgen om de pijn en de angst die ze ervaren te verminderen.

 Hoe gaat dat in zijn werk?

Kinderen en jongvolwassenen die zijn opgenomen krijgen een VR-bril waarmee ze leuke of ontspannen filmpjes kunnen zien en spelletjes kunnen spelen. Dat doen we een aantal keer per dag tijdens de opname en per keer meten we zowel vooraf als na afloop hoeveel  pijn en angst ze op dat moment ervaren.

Aan wat voor virtuele content moet je dan denken?

Er is een ruime keuze op de VR brillen aan interactieve spelletjes, video’s van bijvoorbeeld dolfijnen of een virtueel bezoek aan het Rijksmuseum. Ook zijn er speciale oefenen om meer te kunnen ontspannen.

Wat willen jullie precies onderzoeken?

De pijn van kinderen met sikkelcelziekte leidt tot angst en andere negatieve psychologische effecten, die lang kunnen aanhouden.  Daarnaast missen ze door de ziekenhuisopname, die gemiddeld zo’n 5 dagen duurt, ook school en hun sociale contacten. We hopen dat het gebruik van VR de pijn draaglijker kan maken waardoor de negatieve impact van een crise en de ziekenhuisopname minder wordt. Bovendien hopen we dat we met VR de pijn beter onder controle kunnen krijgen waardoor er ook minder zware pijnstillers nodig zijn en de ziekenhuisopname hopelijk korter duurt.

Zijn jullie de eerste die de toepassing van VR op deze manier onderzoeken?

VR wordt al veelvuldig toegepast in de gezondheidszorg. Het positieve effect ervan is al voor verschillende situaties bewezen. De inspiratie voor dit onderzoek kwam uit het effect van VR bij het plaatsen van een infuus bij kinderen. Kinderen werden met VR afgeleid terwijl ze een prik kregen. We bedachten dat dit ook toegepast zou kunnen worden bij kinderen met sikkelcelziekte. Een prik is een kort moment van pijn terwijl  een pijncrise veel langer duurt. We hebben de literatuur erop nageslagen om te kijken wat hier al verder voor onderzoek naar was gedaan. In de VS bleken ze een onderzoek te hebben gedaan waarbij sikkelcelpatiënten tijdens een crise eenmalig 15 minuten werden afgeleid met VR. Dat bleek effectief en bovendien veilig. Wij besloten verder te gaan en te onderzoeken wat er gebeurt als je dit gedurende de hele opname doet. Tijdens de pilot was er een meisje van een jaar of tien dat een prik kreeg om morfine toegediend te krijgen. Ze wilde hierna de bril niet meer afzetten want voelde naar eigen zeggen de pijn van de crise minder als ze die ophield. Het uitvoeren van onderzoek bij kinderen is uitdagend, maar mede dankzij deze gebeurtenis vinden we het belangrijk om uit te zoeken of we hier meer kinderen mee kunnen helpen.

Hoeveel kinderen doen er mee aan het onderzoek?

Uiteindelijk zullen 54 patiënten in de leeftijd van 8-25 jaar aan het onderzoek mee doen. We denken hier een jaar voor nodig te hebben.

Wie zijn er allemaal bij betrokken?

 

Het onderzoek wordt gecoördineerd door Corien Eckhardt die hiervoor een subsidie van Het Sikkelcelfonds ontving en wordt uitgevoerd op de afdeling kinderhematologie van het Emma Kinderziekenhuis, Amsterdam UMC in samenwerking met met psychologen van de psychosociale afdeling en met diverse behandelaren en zorgverleners van sikkelcelpatiënten.

Wat hopen jullie met het onderzoek te bereiken?

We hopen bewijs te kunnen leveren dat de toepassing van VR op deze manier werkt. Als het blijkt te werken, hopen we dan ook dat VR uiteindelijk in alle ziekenhuizen waar sikkelcelpatiënten worden behandeld, wordt geïmplementeerd als onderdeel van de behandeling. Het zou mooi zijn als we hiermee de pijn en angst bij sikkelcelpatiënten kunnen verminderen.

Lees hier meer over FLY ME TO THE MOON en andere lopende onderzoeken.

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Posted on by info

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Interview met dr. Erfan Nur over Replace. Een studie naar wat beter werkt bij de bestrijding van pijn tijdens een sikkelcelcrise: Extra veel drinken of vocht via een infuus?

 Het Sikkelcelfonds steunt wetenschappelijk onderzoek naar een betere behandeling of genezing van sikkelcelziekte. Een van de onderzoeken die worden gesteund, is de REPLACE-studie. Met dit onderzoek willen dr. Erfan Nur, hematoloog bij het Amsterdam UMC en zijn team onderzoeken of extra vocht bij pijnlijke crises beter kan worden toegediend via een infuus of juist door de patiënt meer te laten drinken. In dit interview licht dr. Erfan Nur het onderzoek toe.

 Wat houdt het onderzoek precies in?

 Sikkelcellen lekken vocht, en bij patiënten met sikkelcelziekte lekken de nieren vaak ook vocht. Hierdoor zijn de rode bloedcellen vatbaar voor uitdroging, wat leidt tot meer sikkelvorming. Het is daarom belangrijk dat mensen met sikkelcelziekte veel water drinken, omdat dit de kans op uitdroging vermindert. Bij een pijnlijke crise helpt extra vocht om de pijn te verlichten. Het onderzoek draait om de vraag wat effectiever is: extra vocht toedienen via een infuus of simpelweg meer drinken.

 In het tv-programma ‘Je zal het maar hebben junior’ vertelt de 11-jarige Elijah dat hij soms wel 4 liter water per dag drinkt. Dat is enorm veel!

 Ja, dat klopt. Het is heel belangrijk dat patiënten voldoende  drinken. Bij een pijnlijke crise moeten patienten extra veel vocht krijgen om het sikkelen te verminderen. Er bestaat echter ook een risico op wat we ‘overvulling’ noemen. Dan is er te veel vocht in het lichaam, wat bijvoorbeeld vocht achter de longen kan veroorzaken, wat weer tot ernstige complicaties kan leiden. De kans op overvulling is iets groter wanneer vocht via een infuus wordt toegediend.

Is dat ook de reden dat jullie dit onderzoek doen? Omdat jullie hopen dat water drinken net zo effectief blijkt als vocht via een infuus, zodat de kans op overvulling kleiner wordt?

 Eigenlijk zijn beide uitkomsten goed nieuws. Het controleren of iemand genoeg drinkt, is bijvoorbeeld lastig. Dan is een infuus de beste optie, of als extra mogelijkheid toe te passen. Maar er zijn ook mensen die lastig te prikken zijn, en waarvoor een infuus dus ook niet de ideale oplossing is. Voor hen is water drinken weer beter. Een bijkomend voordeel is ook dat je dan geen infuuspaal hoeft mee te slepen. Als blijkt dat extra veel drinken net zo goed is als vocht via infuus, dan zal dat de behandeling van patiënten een met pijnlijke crise eenvoudiger maken en de kans op overvulling kleiner. Maar als blijkt dat vocht via infuus toch effectiever is, dan is dat ook een relatief makkelijke en goedkope manier om de pijn te bestrijden.

Wat is nu de meest gebruikelijke methode?

Er is niet echt een standaard behandeling. In de Verenigde Staten is water drinken de norm. In Nederland  dienen de artsen vaker vocht toe via een infuus. We gaan dus nu eerst water drinken vergelijken met vocht via een infuus. Maar Het voordeel van vocht via een infuus is dat verschillende soorten vocht toegediend kunnen worden. Als blijkt dat vocht via een infuus toch beter is, zou een vervolgstudie bijvoorbeeld kunnen onderzoeken of de samenstelling van het vocht nog effect heeft. We dienen nu vooral zout water toe, maar wat gebeurt er als we de zuurgraad iets verbeteren? En wat is het verschil tussen twee en drie liter? Zo zijn er meer vragen die, afhankelijk van de uitkomst, kunnen opkomen.

 Wordt het onderzoek alleen in het Amsterdam UMC gedaan, of doen er nog meer ziekenhuizen mee?

 We werken samen met onder andere het Erasmus MC en andere centra zoals het Haga Ziekenhuis, Radboud UMC en UMC Utrecht en zeer waarschijnlijk ook centra in België, waar we onlangs op een symposium over rode bloedcellen dit onderzoek hebben gepresenteerd.

 Wat is de methode die jullie hanteren?

 We hebben uitgebreid overlegd met een statisticus over hoe we de twee opties zo zuiver mogelijk kunnen vergelijken. Omdat het onderzoek uit twee armen bestaat – water drinken of vocht toedienen via een infuus – moeten we randomiseren. Dat wil zeggen dat de patiënten op basis van toeval worden toegewezen aan een van de twee opties. Dat doen we in clusters. De ene week krijgen patiënten die met pijnlijke crise worden opgenomen water toegediend via een infuus, de andere week krijgen ze juist meer water te drinken. Maar we gaan nog een stapje verder. Weersomstandigheden en ook andere factoren kunnen invloed hebben op de ernst van een crise, Om te voorkomen dat die de data zouden beinvloeden, wisselen de verschillende ziekenhuizen het vochtbeleid met elkaar af. De week dat het ene ziekenhuis het infuus gebruikt, laat het andere ziekenhuis de patiënten juist extra drinken, en omgekeerd.

 Hoe lang denken jullie nodig te hebben voor het onderzoek?

 Dankzij de clusterrandomisatie kunnen we het onderzoek sneller afronden. We hebben berekend dat we 340 crises nodig hebben om de uitkomsten goed te kunnen vergelijken. Patiënten kunnen dus vaker dan één keer deelnemen aani het onderzoek. Omdat we meerdere ziekenhuizen hebben die meedoen, zijn we vermoedelijk na twee jaar klaar.

 Hoe kunnen patiënten deelnemen? Moeten ze zich aanmelden?

 Patiënten die zich met een pijnlijke crise melden bij de eerste hulp van een van de deelnemende ziekenhuizen kunnen na toestemming automatisch meedoen aan dit onderzoek. Maar als patiënten bijvoorbeeld echt niet een infuus willen of juist moeite hebben met veel drinken, dan houden we daar uiteraard rekening mee.

 Op welke manier heeft de subsidie van het Sikkelcelfonds bijgedragen aan het project?

 Dankzij de subsidie kan het onderzoek  binnenkort starten. We hebben een promovendus (Sanjay Thakoerdin) kunnen aannemen die het onderzoek  zal coordineren.

Het Sikkelcelfonds vraagt kinderen om hulp in de strijd tegen sikkelcelziekte

Posted on by admin

Het Sikkelcelfonds vraagt kinderen om hulp in de strijd tegen sikkelcelziekte

Het Sikkelcelfonds lanceert een inspirerende oproep aan kinderen om bij te dragen aan de strijd tegen sikkelcelziekte. De organisatie heeft een animatie gemaakt met praktische tips over hoe kinderen kunnen helpen bij het inzamelen van geld voor onderzoek naar betere behandeling en uiteindelijke genezing van deze ernstige erfelijke bloedziekte.

Hoewel sikkelcelziekte niet zo bekend is bij het grote publiek, worden er wereldwijd jaarlijks zo’n 300.000 baby’s geboren met deze aandoening. Zonder behandeling wordt slechts één op de vier kinderen met sikkelcelziekte ouder dan vijf jaar. In Nederland zijn alleen al duizenden patiënten, waarvan de helft kinderen zijn. 

Bij sikkelcelziekte hebben de rode bloedcellen de vorm van een sikkel, wat de naam aan de ziekte geeft. Deze abnormale vorm van bloedcellen maakt het moeilijker voor het lichaam om zuurstof te transporteren, wat kan leiden tot verstopping van bloedvaten en schade aan organen. Kinderen met sikkelcelziekte hebben vaak ernstige bloedarmoede en heel veel pijn in hun hele lijf. 

Het Sikkelcelfonds zet zich in voor wetenschappelijk onderzoek naar betere behandelingsmethoden en uiteindelijk genezing voor sikkelcelziekte. Om dit te realiseren, kunnen ze de hulp van kinderen heel goed gebruiken. De animatie biedt kinderen praktische ideeën en suggesties over hoe ze kunnen bijdragen aan deze belangrijke missie door zelf acties op te zetten. Tips variëren van lege flessen inzamelen en een sponsorloop organiseren tot de hond van de buren uitlaten en zelfgemaakte cupcakes verkopen. Ze kunnen in hun eentje in actie komen maar ook met hun ouders, met vriendjes, of met hun school of vereniging. 

De animatie onderaan deze pagina werd in samenwerking met de Nieuwe Gevers ontwikkeld door motion designer Margreet van der Heiden in opdracht van het Sikkelcelfonds. Hij is ook te bekijken op de kinderpagina van het Sikkelcelfonds. 

animatie met oproep aan kinderen om bij te dragen aan de strijd tegen sikkelcelziekte

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Posted on by info

Ontmoet de sikkelcel-onderzoekers

Het Sikkelcelfonds faciliteert onderzoek naar de behandeling of genezing van Sikkelcelziekte. Tot nu hebben we 12 verschillende wetenschappelijke onderzoeken gesteund. Eén van deze onderzoeken is de ONSET-studie van neurobioloog Noa IJdo, onder begeleiding van kinderhematoloog Corien Eckhardt; beiden verbonden aan het Emma Kinderziekenhuis van het Amsterdam UMC.

Bij kinderen met sikkelcelziekte is eerder aangetoond dat zij hersenschade kunnen ontwikkelen, die zichtbaar wordt in een IQ-achterstand, verminderde concentratie en een verminderd geheugen. Dit kan veroorzaakt worden door stille herseninfarcten die bij mensen met sikkelcelziekte optreden omdat de bloedvaten verstopt raken en er dan onvoldoende   zuurstof naar de hersenen gaat. Maar ook bij kinderen die geen stille infarcten hebben, komt hersenschade voor. Noa IJdo en Corien Eckhardt willen met hun onderzoek uitzoeken of het mogelijk is om kinderen die later hersenschade krijgen al eerder te herkennen. Als dat lukt kunnen zij in de toekomst eerder behandeld worden om verdere schade te voorkomen.

Jullie onderzoek heet ONSET. Waar staat dat voor?

Objective Neurocognitive assesSment by Eye Tracking. Dat is een hele mond vol, maar het houdt in dat we door de oogbeweging van jonge kinderen te meten, kunnen analyseren hoe goed hun hersenprocessen werken. De ontwikkeling van deze hersenprocessen noemen we in mijn vakgebied de neurocognitieve ontwikkeling. Het gaat daarbij over hoe de hersenen informatie opslaan, verwerken, weer terughalen en toepassen. Bij kinderen met sikkelcelziekte zien we vaak dat zij moeite hebben met deze processen. Meestal zien we dat pas op wat oudere leeftijd, doordat ze bijvoorbeeld minder goed meekomen op school. Waarschijnlijk ligt de oorzaak hiervan al veel eerder en heeft al op jonge leeftijd de sikkelcelziekte schade veroorzaakt in het brein. We weten alleen nog niet hoe dat precies gebeurt.

Komt dit dan doordat ze bijvoorbeeld stille infarcten hebben gehad in de hersenen?

Dat kan een oorzaak zijn. Maar we zien ook bij kinderen die geen infarct hebben gehad dat de neurocognitieve ontwikkeling niet goed verloopt. Er kunnen dus andere factoren meespelen zoals de vermoeidheid die bij sikkelcelziekte optreedt of het missen van school door de vele ziekenhuisbezoeken. We willen zo vroeg mogelijk kijken hoe het met de neurocognitieve ontwikkeling gaat en welke factoren dit beïnvloeden. Zo kunnen we gericht, per kind, de behandeling daarop afstemmen en hopen we de uiteindelijke gevolgen en achterstand zoveel mogelijk te beperken.

Zijn er nog geen onderzoeken gedaan hiernaar?

Jawel, maar eerder onderzoeken richtten zich op kinderen vanaf de leeftijd van 2-3 jaar. Het is nog niet eerder gelukt om op een betrouwbare manier op zo’n jonge leeftijd als 6 maanden naar de neurocognitieve ontwikkeling te kijken. Door de techniek die door de Emma Neuroscience Group is ontwikkeld is dat mogelijk geworden.

Hoe gaat dat precies in zijn werk?

We laten kinderen in de leeftijd van 6 maanden tot 24 maanden op schoot bij hun ouder of verzorger kijken naar plaatjes op een beeldscherm terwijl we oogbewegingen en de reactietijd van pupillen meten. Dat doen we met een camera die op de ogen is gericht. Het zijn een testjes waarbij kinderen zelf niets hoeven te doen. Ze hoeven echt alleen maar te kijken. We laten bijvoorbeeld een dierenplaatje zien en kijken hoe lang het kind naar dat plaatje blijft kijken. Als we een tweede plaatje naast het andere dierenplaatje laten zien, kunnen we onderzoeken hoe snel het kind daar naar kijkt en dus hoe goed het kind aandacht kan richten op nieuwe. Het klinkt allemaal heel simpel, maar we kunnen hier veel uit concluderen

Vanaf 6 maanden is heel jong. Jullie zijn dus afhankelijk van de bereidwilligheid van de ouders.

Ja, klopt. De meeste ouders vinden het heel belangrijk dat hun kind hieraan meedoet. Ook wanneer we hen vertellen dat de resultaten vooral in de toekomst zullen bijdragen aan een betere behandeling van kinderen en dus niet aan die van hun eigen kinderen. Dat geldt overigens ook voor ouders van kinderen zonder sikkelcelziekte. Om de verschillen te kunnen zien tussen kinderen met en zonder sikkelcelziekte doen er namelijk ook gezonde kinderen mee. Tot nu toe heeft bijna iedereen die gevraagd is ja gezegd om mee te doen! Maar we zijn nog wel op zoek naar meer gezonde kinderen vanaf 6 maanden die mee willen doen aan dit onderzoek!

Wanneer is het onderzoek van start gegaan en hoe lang gaat het onderzoek duren?

Het onderzoek is in het voorjaar van 2022 gestart. Samen met mijn begeleiders heb ik een onderzoeksprotocol geschreven dat door de medisch-ethische commissie is goedgekeurd. Vervolgens zijn we zo snel mogelijk begonnen met het werven van deelnemers en de uitvoering van het onderzoek. Aan het onderzoek doen kinderen in de leeftijd van 6, 12,18 en 24 maanden mee. Deze kinderen worden ieder half jaar onderzocht tot zij 2 jaar oud zijn. We verwachten in 2025 klaar te zijn met alle metingen.

Wat hopen jullie uiteindelijk te bereiken?

Allereerst is het belangrijk te weten op welke leeftijd neurocognitieve afwijkingen voor het eerst zichtbaar worden. Als we dat weten is de volgende onderzoeksvraag op hoe we de schade van sikkelcelziekte op de hersenen kunnen verminderen? Dat zou bijvoorbeeld met medicatie kunnen, maar ook door het kind op de juiste manier te begeleiden kan het effect van de schade beperkt worden.

Hoe ben je bij dit onderzoek betrokken geraakt?

Dat is eigenlijk toevallig zo gebeurd. Ik kom zelf niet uit de klinische wereld want ik ben neurobioloog. Dat ik bij dit onderzoek betrokken ben geraakt is vanwege een samenwerking tussen de afdeling kinderhematologie (Dr. Corien de Groot- Eckhardt en Prof. Karin Fijnvandraat) van het Amsterdam UMC en de Emma Neuroscience Group (Prof Jaap Oosterlaan en Dr. Marsh Königs). Ik vind het echt ontzettend leerzaam en ben trots dat ik hiermee een bijdrage kan leveren aan een betere toekomst voor kinderen met sikkelcelziekte!

Ontmoet de sikkelcelonderzoekers

Posted on by info

Ontmoet de sikkelcel-onderzoekers

Het Sikkelcelfonds faciliteert onderzoek naar een betere behandeling of genezing van sikkelcelziekte. Eén van deze projecten is het SCORE register waar dr. Eduard J. van Beers (Ward), hematoloog verbonden aan UMC Utrecht een van de kartrekkers van is. Hij werkt samen met collega-onderzoekers aan dit onderzoeks- en kwaliteitsregister dat de basis moet zijn van het klinisch onderzoek in Nederland. In dit register worden, zonder dat ze herkenbaar zijn, alle patiënten in kaart gebracht met hun complicaties en behandelingen.

Er zijn verschillende vormen van sikkelcelziekte en ook het verloop van de ziekte en de klachten zijn bij iedere patiënt anders. Hoe komt dit? Wat zijn de factoren die daar een rol in spelen? Hiervoor ontbreekt  één centrale database waarin alle patiëntengegevens veilig worden verzameld om te onderzoeken hoe de gezondheid van patiënten is, wat de kwaliteit van zorg is en wat wel en niet werkt bij de behandeling. Het Sikkelcelfonds heeft met de toekenning van een opstartsubsidie bijgedragen aan de bouw van een database waarin de eerste 1000 patiëntengegevens kunnen worden ingevoerd.

Jullie register heet SCORE. Waar staat dat voor?

Het is een afkorting, of beter, een acroniem van Sickle Cell Outcome REsearch. En daaruit blijkt eigenlijk meteen wat we doen. SCORE is een samenwerkingsverband van alle sikkelcelziekte behandelaren en – onderzoekers in Nederland.  Een van de doelen is onderzoek naar de gevolgen van sikkelcelziekte bij patiënten en dat vastleggen in een kwaliteitsregister. We willen van alle patiënten bijvoorbeeld graag weten hoe hun gezondheid is, wat de ernst en het verloop van hun ziekte is maar ook hoe de kwaliteit van de zorg is die ze krijgen.

Er zijn verschillende ziekenhuizen in Nederland waar mensen met sikkelcelziekte worden behandeld. Zijn die gegevens niet al bekend?

Nog niet op één plek. De twee grote Sikkelcelcentra zitten in het Amsterdam UMC en in het Erasmus MC in Rotterdam. Daarnaast zijn er enkele kleinere behandelcentra in ziekenhuizen in Utrecht, Den Haag, Groningen en Nijmegen. De datasystemen die zij gebruiken verschillen van elkaar en de data wordt op andere manieren ingevoerd en geclassificeerd. Bovendien kunnen de systemen niet gekoppeld worden. Er kunnen vaak alleen handmatig teksten worden ingevoerd. Het is lastig om daar data uit te verzamelen en te analyseren.

Lees hier meer over SCORE op onze onderzoekspagina.

2017, SCORE landelijk research team
Ward, onderste rij, tweede van links, met zijn collega’s uit de verschillende Sikkelcelcentra

Met een landelijk uniforme registratie en data-invoering van belangrijke informatie en patiëntengegevens is dus een uitgebreidere analyse mogelijk?

Ja, exact.  Medewerkers van ziekenhuizen en behandelcentra kunnen in het SCORE-register dossiers aanmaken van sikkelcelpatiënten die daar toestemming voor hebben gegeven. Ze kunnen hierin verschillende patiëntengegevens toevoegen. Bijvoorbeeld hoe vaak patiënten zijn opgenomen, waarvoor en voor hoe lang. Waren er complicaties zoals bijvoorbeeld longontsteking? Is er antibiotica voorgeschreven? Wat waren de resultaten van eventueel bloedonderzoek en wat waren de bloedwaarden enz. enz. Op die manier ontstaat er langzaam maar zeker een compleet beeld van patiënten met sikkelcelziekte en die kunnen we onderling vergelijken met andere patiënten.

Nemen jullie hierin ook privacygevoelige data mee, zoals bijvoorbeeld de woonplaats van iemand?

Nee, dat is vanwege de strenge wetgeving niet toegestaan. Wel wordt genoteerd in welk ziekenhuis in Nederland mensen behandeld worden.

Werk je binnen SCORE samen met andere partijen?

Jazeker, Ik doe dit niet in mijn eentje hoor! Het onderzoek, of eigenlijk het project is gestart door Marjon Cnossen, kinderarts-hematoloog in het Erasmus MC samen met Anne de Pagter, kinderarts-hematoloog in het LUMC. Alle sikkelcelbehandelaren in Nederland zijn er bij betrokken waar ik er eentje van ben. Momenteel ben ik de voorzitter van het SCORE- consortium of samenwerkingsverband. In Europees verband werken we samen binnen ERN-EuroBloodNet, een Europees netwerk voor zeldzame bloedaandoeningen. 

Wat hopen jullie vooral te bereiken?

Nou, allereerst natuurlijk dat onze data inzichten oplevert die bijdragen aan een betere behandeling van sikkelcelziekte en een betere zorg voor patiënten. Maar minstens zo belangrijk is een hele simpele functie van het doen van gedegen onderzoek. Data uit dit onderzoek zal laten zien welke behandelingen echt werken waardoor we de landelijke richtlijn eventueel kunnen aanpassen. Je kunt er mensen mee overtuigen en laten zien wat de impact van sikkelcelziekte is op het leven van mensen. Het is dan ook belangrijk dat zoveel mogelijk patiënten toestemming geven voor dit onderzoek.

Patiënten die mee willen doen, kunnen zich aanmelden bij hun behandelend arts.